血液肿瘤的疾病特征和治疗手段与实体瘤不同。目前，尽管如淋巴瘤、白血病和骨髓瘤等常见的血液肿瘤在癌症新发病例中的比例不高，但在儿童癌症中这一比例正在逐渐上升，已接近40%。此外，就全球范围而言，血液肿瘤疾病负担沉重，存在巨大未被满足的临床需求，因此血液肿瘤治疗成为创新热点，许多突破性技术不断涌现。

在过去几十年中，靶向治疗与化学疗法、放射疗法和其他医疗手术（如干细胞移植）共同为提高患者生存率发挥了重要作用。

在0~19岁的人群中，白血病是发病率较高的血液系统恶性肿瘤，其中ALL是最常见的类型，占74%。但在20岁以上的成年人中，ALL发病率较低。

基因检测在ALL诊断中意义重大，是明确疾病亚型和选择治疗方案的关键手段。化疗和干细胞移植仍然是ALL主要的治疗选择。过去三年，靶向CD19和CD3的双特异性抗体（BiTEs）博纳吐单抗在ALL疗法支出中的份额不断增加，该药能够延长晚期ALL患者的生存期。靶向BCRABL的一、二、三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）可作为患者病情进展或获得耐药性时的替代治疗。ALL患者受益于一系列靶向疗法，例如CAR-T、单克隆抗体、TKI和BiTEs，但是对于不适用靶向治疗的患者，其改善预后的需求尚未得到满足。

在20岁以上的成年人中，CLL是最常见的白血病类型，占白血病的38%。CLL也是五年生存率最高的亚型，生存率达到86%。如果CLL没有进一步发展或引起症状，则只需监测不用进行治疗。具有del（17p）或TP53突变的CLL患者可选择靶向治疗，这类患者在以往的治疗中具有较差的预后。

艾昆纬数据显示，新型靶向疗法如布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，占据2020年CLL治疗药物市场的75%，其中依鲁替尼所占份额位居第一。BCL-2拮抗剂Venclexta（Venetoclax）用于治疗复发/难治性CLL，占2020年CLL治疗药物市场的12%。抗CD20利妥昔单抗由于专利到期，在CLL治疗领域的销售额下滑。

AML是0~19岁人群和20岁以上人群中均为第二常见的白血病类型，且占20岁以上成人白血病的31%。吸烟会增加罹患AML的风险。四种常见白血病（ALL、CLL、AML、慢性髓系白血病）中，AML是五年生存率最低的。

FLT3和BCR-ABL是AML重要的生物标志物，用于细分患者类型以指导治疗决策。艾昆纬数据显示，2020年，FLT3抑制剂占AML药品市场总额的22%，位居前列的是二代FLT3抑制剂吉瑞替尼。阿扎胞苷、阿糖胞苷、柔红霉素和伊达比星是用于治疗AML的常见细胞毒性药物。2020年，细胞毒性药物仍占AML药品市场总额的40%。

针对BCR-ABL（费城染色体）阳性CML的首个TKI的获批上市，彻底改变了CML的治疗格局。伊马替尼（商品名为格列卫）是第一个肿瘤靶向治疗药物，于2001年首次获得美国食品药品管理局（FDA）批准。目前CML领域药品支出几乎都来自靶向BCR-ABL的TKI，新一代TKI为出现耐药突变的患者提供了新的治疗选择。

值得一提的是，2019年国家药监局批准了甲磺酸氟马替尼（商品名为豪森昕福）的上市注册申请，用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期成人患者。该药是我国拥有自主知识产权的创新药，通过优先审评审批程序获批上市。甲磺酸氟马替尼为小分子蛋白酪氨酸激酶（PTK)抑制剂，通过抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶活性，抑制费城染色体阳性的CML和部分急性淋巴细胞性白血病患者的瘤细胞增殖，诱导肿瘤细胞凋亡。该药的上市为我国Ph+CML慢性期成人患者提供了新的用药选择。

NHL是最常见的一种淋巴瘤。艾昆纬数据显示，2020年该病全球五年患病率为每10万人中有19.8例。根据WHO数据，NHL包含60多个亚型，可根据累及细胞的类型以及淋巴瘤是侵袭性还是惰性来划分亚型。弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）分别是最常见的侵袭性NHL和惰性NHL。NHL常用的治疗方案有化疗、放疗和干细胞移植，也可以采用靶向治疗。

从药品销售额来看，抗CD20单克隆抗体利妥昔单抗和生物类似物仍然是NHL领域主要的药品支出。艾昆纬数据显示，2020年，BTK抑制剂依鲁替尼在NHL药品支出中占据23%的份额。

HL是一种比较少见的血液肿瘤，在白血病、淋巴瘤、骨髓瘤中，HL的五年生存率最高，为88.3%。HL有两种亚型，一种是经典型，占比95%；另一种是以结节性淋巴细胞为主型的HL，占比5%。这两种亚型HL治疗方案基本一致。广泛用于实体瘤治疗的PD-1抑制剂仅适用于特定类型的HL，其中应用较多的是纳武单抗和帕博利珠单抗。