在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则发布

发布日期：2024-06-06 阅读次数：855 作者：蒋红瑜 来源：中国食品药品网

摘要： 近日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》（以下简称《指导原则》）。《指导原则》自发布之日起施行。

近日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》（以下简称《指导原则》）。《指导原则》自发布之日起施行。

  去中心化临床试验（Decentralized Clinical Trials，DCT）是指在传统临床试验中心以外地点通过远程医疗和移动/本地医疗来执行部分或全部试验相关活动的临床试验。DCT 可通过完全远程模式或者混合模式，结合应用数字健康技术（Digital health technologies，DHT），为罕见疾病药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径。《指导原则》详细阐述了开展罕见疾病药物DTC的基本原则、关注数字健康技术的应用、罕见疾病药物DTC的设计与实验、DTC元素的应用场景、实施过程中需关注的问题等内容。

  《指导原则》指出，开展罕见疾病药物DCT，除遵循GCP基本原则以外，还需遵循以患者为中心、切合目的、基于风险的质量管理的原则。《指导原则》明确，“以患者为中心”是DCT设计与实施过程中的重要原则。在设计和实施DCT前，收集、倾听患者声音，了解特定的患者人群在参与药物临床试验中存在的难点与痛点，并以解决这些难点与痛点为目标而设计与实施DCT，并可将这些信息作为临床试验关键质量要素之一，纳入罕见疾病DCT试验的全周期管理中。另一方面，需充分考虑受试者需求，不应为了降低临床试验的操作难度，或以损害临床试验质量为代价，而将必要的“中心化”临床试验流程/操作，改为“去中心化”。此外，实施DCT不应增加参加临床试验机会的不平等性。

  DHT是将现代计算机技术和信息技术应用于医疗过程的新型现代化医疗方式。《指导原则》表示，在药物临床试验中使用DHT时，需要考虑罕见疾病受试者的实际情况和需求，选择符合目的、适合受试者使用的 DHT，且该技术需经过临床验证，以确保其安全性和有效性。在选择DHT设备时，还须考虑罕见疾病受试者的依从性，确保受试者对穿戴设备的使用意愿、接受程度并可正确使用。

  DCT为药物临床研发提供了全新的数字化模式。《指导原则》详细介绍了在罕见疾病药物临床研发中，7个DCT可应用的场景，包括受试者远程招募、电子知情同意、远程访视与评估、医患交流互动/患者教育、受试者的安全性监测、试验药物的直达和回收、就近使用医疗资源，并提出在具体环节中可能会面临的问题及需要注意的事项。

  在实施过程中需关注的问题部分，《指导原则》建议，申办方预先明确DCT各方职责及沟通渠道、制定有效的风险控制计划、关注合规性与数据安全、关注数据可溯源性、加强与监管机构的沟通交流。《指导原则》还表示，建议申办方在计划将DCT元素及DHT纳入临床开发计划中时，及早与药审中心进行沟通交流，并在整体的实施过程中，与药审中心保持密切的沟通。