建设五大生态圈 推进十大新工程

我国药品监管科学研究在实践中发展

发布日期：2022-07-22 阅读次数：12345 来源：中国医药报

摘要：

监管科学既是多学科交叉的新兴学科，又是创新实践的系统工程，需要政府部门、高校、研究机构、企业、社会团体等共同参与研究。我国药品监管科学研究方兴未艾，需要厘清各参与方职责和研究路径，通过有序参与、协同配合，形成健康和谐可持续的研究和创新生态。

具体来说，应发挥药监系统的主力军作用，构建监管科学研究和创新的“核心引领”生态圈；以高校和科研机构为理论和技术创新主体，构建“科技支撑”生态圈；以三医联动和科技、教育等部门为主体，构建“部门联动”生态圈；以新闻媒体、学会协会等社会组织有序参与为基础，构建“社会共治”生态圈；以构建人类命运共同体为指引，建立国际“开放共享”生态圈。同时，需整章建制，协同推进监管科学十大领域新工程，形成中国特色监管科学研究格局。

一

构建药监系统“核心引领”生态圈统筹推进药品监管科学研究

作为一门新兴学科，药品监管科学承载着服务药监部门，提供受理、审评、检定、核查、评价和决策等药品全生命周期监管的新标准、新工具和新方法的使命。药品监管科学是一门交叉学科，也是构建医药部门协同、社会共治体系的工程，药监部门需作为“核心引领者”，统筹推进药品监管科学研究。

近年来，国家药品监管部门始终发挥核心引领作用，在把握政治方向、提供政策指导、加强顶层设计、统筹资源调动、强化组织保障等方面持续发力，推进我国药品监管科学研究跑出加速度。

2007年，国家药品监管部门提出科学监管理念，药品监管的科学性、专业性、技术性等特点被国家层面和社会公众广泛认知。2018年，国家药监局提出大力推进和发展监管科学，将其作为提升监管能力的重要抓手和载体。

2019年4月，国家药监局启动中国药品监管科学行动计划，发布第一批9个重点研究项目，拟经过3年至5年的研究，制定一批监管政策、审评技术规范指南、检查检验评价技术、技术标准等，有效解决影响和制约药品创新、质量、效率的突出性问题，加快实现药品治理体系和治理能力现代化。这些项目的遴选兼顾我国药品监管急需和国际药品监管前沿，体现问题导向、目标需求、突出重点、综合平衡的基本原则。国家药监局协调中国食品药品检定研究院和国家药监局药品审评中心、医疗器械技术审评中心等有关单位，在药品、医疗器械、化妆品领域开展审评技术规范指南、技术标准和方法工具等研究。

2021年6月，《国家药监局关于实施中国药品监管科学行动计划第二批重点项目的通知》印发，在系统总结首批监管科学重点项目实施情况的基础上，发布中国药品监管科学行动计划第二批共10个重点项目，旨在加快创新监管工具、标准和方法，进一步提升药品监管能力和水平，加快创新产品上市步伐，更好满足公众健康需求。

二

构建理论和技术“科技支撑”生态圈打造监管科学研究和创新“国家队”

监管科学涉及基础理论研究、应用研究和转化研究，是综合多领域、多学科的知识体系。保证药品全生命周期质量安全，在研发、生产、流通和使用全过程各环节都需要坚强的科技支撑和保障。国家药监部门直属技术支撑单位人员数量有限，需要科学、教育等领域和相关企业的科技工作者共同参与。近年来，国家药监部门积极联合各方力量，构建理论和技术“科技支撑”生态圈，打造监管科学研究和创新“国家队”。

高等院校、科研机构是学术研究和科技创新的主阵地。近年来，国家药监局积极与高校、科研机构合作，努力在监管科学理论研究和应用研究上取得突破，并积极推进我国监管科学领域人才培养。例如，分别与北京中医药大学和中国中医科学院共建中药监管科学研究院（中心），研究提出中医药理论、人用经验和临床试验“三结合”并以临床价值为导向的中药审评审批证据体系、审评工具和评价路径方法等，推动构建具有中医药特色的监管科学体系；与北京大学、中国医学科学院等共建药品医疗器械监管科学研究院，紧密围绕药品和医疗器械创新、临床医学转化、临床试验方案设计和临床试验规范等进行系统深入的研究，打造创新药和生物制品监管科学体系；在华南理工大学、四川大学建立医疗器械监管科学研究基地，开展监管法规与政策创新、生物新材料应用与评价等方面研究，打造人工智能医疗器械和医用生物新材料监管体系；认定北京工商大学、江南大学为化妆品监管科学研究基地，在化妆品安全性、功效性等方面开展研究，建立健全化妆品监管科学体系。

国家药监局重点实验室是药品监管科学研究的创新高地，是药品监管创新的重要技术支撑平台。2019年以来，国家药监局认定两批共117家重点实验室，它们的主要任务是面向药品监管科技前沿，围绕药品创新和监管科学需求，在药品监管技术支撑领域开展原创性研究和科技攻关，为提升我国药品监管科学化、法治化、国际化和现代化水平发挥重要作用。

“国家队”在监管科学研究中发挥着主阵地和生力军作用，对我国药品监管科学发展意义重大。建议进一步加强国家药监局技术支撑单位与各研究基地、重点实验室的合作，以重点项目实施和课题研究为抓手，深入推进各项研究，以新标准、新工具、新方法服务监管。

三

构建政府“部门联动”生态圈建立监管科学研究协同机制

监管科学研究是一项综合复杂的系统工程，国家药监局作为牵头部门，应协调国家卫生健康委、国家医疗保障局、科技部、教育部等部门，建立部际协作工作机制，构建“部门联动”生态圈，为推进药品监管科学学科体系、学术体系和话语体系建设提供政策支持和机制保障。

教育部门是监管科学学科建设、学术发展的基础和保障。教育部门确定人才培养学科目录，指导学科创建，2020年将“交叉学科”列为一大门类。药品监管科学涉及药学、医学、管理学、法学、生物信息学等多门学科，具备教育部提出的交叉科学的内容、特征和作用。药监部门应在教育部门的指导和支持下，推动设立药品监管科学相关本科、研究生专业，为监管科学研究培养优秀人才、提供智力支持。

国家卫生健康委是健康中国行动计划的牵头部门，负责医疗卫生事业长远发展和日常管理。推进重大突发传染病、常见多发病的诊断和治疗需要医药联动、协同攻关，特别是新药研发、儿童用药、重大疾病的治疗用药，更需要药监部门与卫生健康部门携手努力。应充分发挥国家卫生健康委在药品监管科学研究中的医药政策引导和项目支持作用，履行医药部际联席会议职能，建立持续高效的医药联动发展机制。

科技部是全国科技工作的组织领导机构，通过制定医药科技发展政策、科技规划和组织实施重大项目，支持监管科学的研究和创新。2018年1月，原国家食品药品监督管理总局与科技部联合印发《关于加强和促进食品药品科技创新工作的指导意见》，支持开展药品和医疗器械监管科学研究。2021年，科技部联合财政部启动中国APEC合作基金“传统药物科技创新的监管科学与国际共享”项目。该项目由国家药监局和北京中医药大学共建的中药监管科学研究院承担，是推动中医药走向世界的监管科学研究项目。

国家医疗保障局负责全国医疗保障工作。医保政策是药品创新研发和使用的风向标，对药品监管科学研究起到重要的引导作用。医疗保障部门高度重视药品监管科学倡导的评价和监管方法，对纳入医保目录正在使用的药品进行评价、调整，是监管科学在我国的创新实践和发展。

四

构建“社会共治”生态圈建立监管科学研究共建共享机制

构建药监部门主导的，学会协会、新闻媒体、其他组织、社会公众有序参与的“社会共治”生态圈，建立监管科学研究共建共享机制，是推进我国药品监管科学研究和创新的必由之路。

监管科学研究需要通过搭建平台、畅通诉求表达渠道与公众积极沟通。监管部门要加强与公众的联系，在全社会树立药品监管科学理念，帮助公众理性看待药品安全事件，尽量减少和避免恶性炒作事件发生。同时，公众的监督评价和有序参与有助于保证监管公正、公平、公开，强化监管体系能力建设。

要引导学会、行业协会发挥积极作用。学会、行业协会是监管部门和企业之间的桥梁。学会是在相关政府部门的支持下，由研究某一学科的学者组成的学术团体，学术研究专业性强，通过开展相关学术交流活动促进行业发展。行业协会在服务企业发展、规范市场秩序、促进行业自律、制定团体标准等方面发挥重要作用。应鼓励学会、行业协会大力组织开展药品监管科学及相关学科的学术交流。

要联合新闻媒体加强药品监管科学宣传普及。新闻媒体作为宣传推介主体，对引导和影响公众具有重要作用。监管科学需要通过新闻媒体的正面引导，逐步提高公众科学素养，增强公众科学用药的意识和能力。多年来，新闻媒体积极参与药监部门举办的以监管科学为主题的相关活动，及时报道监管科学研究成果，普及监管科学知识，取得了良好的社会效益。

要鼓励其他组织和社会公众了解和参与药品监管科学行动计划。建议加强与社会基金、证券、保险、慈善、动植物保护、律师等组织的联系，营造全社会支持、参与监管科学研究和创新的氛围，发挥药品监管科学在保护和促进公众用药安全方面的积极作用。

五

构建全球“开放共享”生态圈促进监管科学研究国际交流合作

我国药品监管科学研究起步晚、积累有限，建设我国药品监管科学研究体系，要积极学习借鉴国际先进经验，进一步强化国际监管科学合作，努力主导和参与制定国际药品监管规则和标准，加快我国药监制度与国际接轨步伐。近年来，我国药监部门主动加强与国际相关组织的合作，构建监管科学研究全球“开放共享”生态圈。

2013年，我国药监部门加入国际医疗器械监管者论坛（IMDRF）。在2019年IMDRF第16次管理委员会会议上，我国药监部门牵头编写的“临床证据-关键定义和概念”“临床评价”“临床研究”3份指南文件获批成为国际指南。

2015年，我国药监部门加入国际药品监管机构联盟（ICMRA）临时阶段管理委员会，并参加相关工作。加入ICMRA，有利于我国药监部门有效利用国际资源，推动国际药品监管合作，全面提升我国药品监管科学现代化、科技化、国际化水平。

2017年，我国药监部门加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）。加入ICH，标志着国际发达国家和地区药监部门对我国药品监管的认可，接纳我国药监部门、制药产业和研究机构加入国际规则和标准的制定，我国药品注册技术要求与国际接轨全面展开，药品研发和注册进入全球化时代。

目前，国家药监局正努力加入国际药品认证合作组织（PIC/S）。作为药品领域重要的国际组织，PIC/S通过制定国际通行的药品GMP指南，协调统一各个国家和地区药品GMP检查标准，从而促进各个国家和地区药品监管机构之间的合作互信。加入PIC/S，将有助于我国药监部门加强与国际监管科学研究机构的交流沟通，参与全球监管科学峰会，持续为国际药品监管规则的制定与完善贡献中国智慧和力量。

同时，我国作为世界卫生组织（WHO）成员国之一，积极参与监管科学学术会议和活动，加强与世界的沟通交流。

监管科学五大生态圈的建设环环相扣、相互作用、相互支持。通过明晰责任、建章立制、协同配合，形成中国特色的药品监管科学研究和创新新格局，将加速我国由制药大国向制药强国迈进。

整章建制

协同推进十大监管科学研究新工程

多部门形成监管科学研究与发展的新制度、新机制，协同推进十大监管科学研究新工程，以加速行业发展。

构建以临床疗效为核心的、符合中医药特色的研究和评价新工程 根据国务院办公厅印发的《关于加快中医药特色发展的若干政策措施》，要提高中药产业发展活力，优化中药审评审批管理，完善中药分类注册管理。实施中医药产学研医政联合攻关工程。国家药监局印发的《关于促进中药传承创新发展的实施意见》明确提出，加强中药监管科学研究。鼓励运用现代科学技术和传统中医药研究方法，深入开展中药监管科学研究，积极推动中药监管理念、制度、机制创新，强化成果转化应用，推出一批中药监管新工具、新方法和新标准。深化与国内一流大学、科研机构之间合作，建立中药监管科学合作研究基地和国家药监局重点实验室，强化中药监管基础性、战略性问题研究。监管科学重点研究可以放在中药毒性研究、中药配方颗粒标准研究、中医药医疗器械研究、中药新药研发、中药现代化研究等方面。

以抗击新冠肺炎疫情为契机，打造新发突发传染病的诊断产品和药物研发评价新工程 如新冠雾化吸入式疫苗研究引发关注，雾化吸入免疫是采用雾化器将疫苗雾化成微小颗粒，通过呼吸吸入的方式进入呼吸道和肺部，从而激发黏膜免疫，方式无痛并具有更高的可及性。

常见多发病及儿童常见病的诊断产品和药物研发评价新工程 常见多发病主要从心脑血管性疾病、代谢病、肿瘤、呼吸病等进行研究和控制。常见病诊断治疗、儿童疾病诊断治疗方法技术应为监管科学的重点研究方向。

基于前沿医药生物技术的干细胞、基因产品研究和评价新工程 干细胞作为细胞治疗的主角之一，在器官修复和组织再生中发挥重要作用，具有广阔应用前景。基因治疗技术创新和临床试验在近几年不断涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家和地区获批上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。

基于纳米技术的创新药品、医疗器械和化妆品研究及评价新工程 纳米药物主要应用于靶向和定位释药，纳米粒在体内具有长循环、隐形和立体稳定等特点，靶向性强，是抗肿瘤药物、抗寄生虫药物的良好载体。与传统药物相比，纳米药物可提高难溶性药物的溶解度和吸收率，降低药物用量，还可以赋予药物新的特性，如减少不良反应、提高靶向性、实现缓控释和拓宽原药适应症等。

基于人工智能技术的高端医疗诊治设备研究和评价新工程 目前我国人工智能医疗的重点发展方向与国外基本一致，集中于诊断辅助和疾病预防等方面。我国人工智能医疗政策主要是从国家宏观层面出台指导性文件和发展规划，为人工智能研发和应用提出指导意见。

生物医学新材料等医学工程产品的研究及评价新工程 生物医学材料是用于对生物体进行诊断、治疗、修复或替换其病损组织器官又或是增进其功能的新型高科技材料，是研究人工器官和医疗器械的基础，已成为材料学科的重要分支。随着生物技术的不断突破，生物医学材料已成为各个国家和地区科学家研究和开发的热点。目前已有多种合成和天然高分子材料、金属和合金材料、陶瓷和碳素材料以及复合材料被广泛地应用于临床和科研。

基于真实世界研究的药品、医疗器械和化妆品转化及评价新工程 真实世界研究是起源于实用性的临床试验，特点是在较大的样本量基础上，根据患者的实际病情和意愿选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗。真实世界研究是从传统循证临床科研以外的多个数据集中挖掘出信息，采取非随机、开放性、不使用安慰剂的研究。

以植物性化妆品原料为龙头，建立化妆品原料功效评价新工程 随着人们对健康的要求日益提高和皮肤医学的快速发展，具有更高安全性和有效性的护肤品成为发展的大趋势。植物性化妆品以其安全、健康、有效的特点受到消费者青睐。化妆品原料评价、标准及其应用是监管科学的研究重点。

基于风险警戒技术的药品、医疗器械和化妆品研发及上市后评价体系建设新工程 药物警戒是药品不良反应监测工作的拓展，是对药品全生命周期进行的全过程安全性监测，能确保用药风险得到控制，是保证用药安全不可缺少的科学手段，是药品不良反应监测工作发展的必然趋势。