药审改革次第花开 审评审批硕果累累

发布日期：2022-06-16 阅读次数：10902 来源：中国医药报

摘要：

2021年是“十四五”开局之年。在2021年，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）认真贯彻落实党中央、国务院关于药品审评审批制度改革部署，改革不止、步履不停，药审改革提质增效，审评审批硕果累累，与医药创新同频共振。

新药好药加快上市

2021年，我国创新药注册的受理量、审结量创近五年新高，全年审评通过47个创新药，再创新高。其中，45个创新药获批上市，与2020年的20个相比实现了新跨越。

药审中心总结应急审评成功经验，起草《药审中心加快创新药上市申请审评工作程序（试行）》，为创新药提供“早期介入”等服务；通过对外帮助申请人提高申报资料质量，少走弯路，对内强化审评任务管理督导力度，确保创新成果更快惠及患者。

2021年，在获批上市的创新药中，有5个同类首创新药（First in Class），为历年最多；细胞治疗领域实现“零”的突破，两款CAR-T药物（阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液）先后获批；12个中药新药（含9个创新药）获批上市，清肺排毒颗粒、化湿败毒颗粒、宣肺败毒颗粒“三方”抗疫成果转化完成，中药审评审批机制改革初显成效。

优先审评效率提高

药审中心聚焦药品临床价值和临床急需，将新药好药纳入优先审评程序，在保证药品安全有效的基础上进一步压缩审评用时。2021年，共有115件注册申请（69个品种）纳入优先审评审批程序，优先审评按时限完成率高达95.15%，再创历史新高。

药审中心将优先审评资源逐年向具有临床优势的新药、儿童用药、罕见病药物注册申请倾斜。2021年纳入优先审评审批程序的115件注册申请中，含符合附条件批准的药品41件，符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格34件，纳入突破性治疗药物程序的药品11件。

临床急需境外新药惠及患者

在激励政策影响下，临床急需境外新药上市速度持续加快，中国患者同步享受全球药品创新研发成果。截至2021年底，临床急需境外新药81个品种中，已有54个品种提出注册申请，其中51个品种获批上市，按审评时限审结率为100%。

在51个获批上市的临床急需境外新药中有多个罕见病药物。例如，2021年获批上市的布罗索尤单抗注射液适用于治疗成人和1岁以上儿童患者的X连锁低磷血症（XLH）；醋酸艾替班特注射液适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿急性发作；注射用艾诺凝血素α适用于成人和儿童B型血友病（先天性IX因子缺乏）患者……多种罕见疾病患者有了新的治疗选择。

一致性评价扎实推进

2021年，药审中心新增药品规格补充申请直接申报仿制药质量和疗效一致性评价路径，提高申报效率。稳步推进参比制剂遴选工作，确保按时限完成。加强信息公开，在中心网站及时发布一致性评价注册申请的最新要求和共性问题，更好地服务和指导申请人开展一致性评价工作。

自2017年开展一致性评价工作以来，截至2022年3月，药审中心共发布参比制剂目录52批，涉及5114个品规（2027个品种），其中包括注射剂参比制剂1297个品规（493个品种），累计通过和视同通过一致性评价品种754个，进一步满足了人民群众对高质量仿制药的迫切需求。

药品注册申报实现电子化

在药品注册领域，电子通用技术文档（eCTD）的应用，比起传统的纸质资料提交，具有更高效、更便捷、更环保等特点。2021年，eCTD工作取得突破性进展。

一是起草并由国家药监局发布《关于实施药品电子通用技术文档申报的公告》，药品注册申报从纸质资料提交向电子化提交转变迈出重要一步。

二是完成eCTD技术规范、实施指南等指导原则的制定和发布，为企业电子申报资料提交提供了技术指导和标准遵循。

三是制定公告发布后的宣讲解读和培训实施计划，设计了培训课程，举办了申报宣讲会，为促进申请人开展eCTD工作提供便利。

四是在药审中心网站开通eCTD专栏，集中公开与eCTD相关的国内外指导原则、培训动态、共性问题等，供申请人查阅使用。

五是完成eCTD受理系统与国家药监局信息中心药品业务应用系统对接相关工作，打通了数据壁垒，实现申报、受理、审评、审批全流程电子化管理。

核查检验协调更加通畅

2021年，药审中心加强药品注册核查检验沟通协调，成效显著。

制度建设工作取得实质性进展。发布《药品注册核查检验启动工作程序（试行）》，基于风险启动注册核查检验工作模式正式确立。

审评与核查、检验定期沟通工作机制纵深推进。通过不同层级的沟通协调，就审评与核查、检验衔接工作中遇到的难点、堵点问题及时组织交流，高效解决了新旧法规过渡衔接、审评核查信息动态共享、发补通知书送检等问题。

研发生产主体合规管理信息库建设工作持续稳步开展。为加强风险识别与管理，进一步规范基于风险启动注册核查工作，药审中心下大力气推进研发生产主体合规管理库信息化平台建设项目，截至目前，已完成初期建设工作。

多项重要工作取得新进展

2021年，药审中心持续加强以技术指导原则为核心的审评标准体系建设，经国家药监局审查同意发布87个指导原则，圆满完成“十四五”期间新制修订指导原则的阶段性目标。

首次对中国新药注册临床试验现状进行全面汇总分析，发布《中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）》，为新药研发、资源配置和药品审评审批提供参考，获得业界广泛好评。

逐步完善临床试验期间药物警戒及安全风险管理工作，形成临床试验安全信息的三级风险处理方式（临床试验风险管理告知信、临床试验风险控制通知书、暂停或终止临床试验通知书），持续强化对药物临床试验期间安全信息报告的评估管理。

落实《药品专利纠纷早期解决机制实施办法（试行）》要求，建设中国上市药品专利信息登记平台并正式运行。发布《中国上市药品专利信息登记平台用户操作指南》《中国上市药品专利信息登记填表说明》等指导性文件，给予申请人明晰指导。