我国罕见病药物研发蓄势待发

发布日期：2022-03-07 阅读次数：10516 来源：中国医药报

摘要：

已发现患者数量少、对疾病发展史了解有限、已上市药物数量少、投入成本大、商业回报难预期……尽管罕见病药物研发充满挑战，但近年来，随着技术的不断发展和政策的支持，全球越来越多的药企开始投身于罕见病药物的研发。

笔者分析发现，2010年—2020年美国食品药品管理局（FDA）批准的新药中，孤儿药数量呈稳步上升趋势。其中，2010年批准的孤儿药仅6个，2018年为34个。2020年，美国FDA批准的孤儿药数量已占全年批准新药总数的58.5%。此外，孤儿药研发的成功率也在快速提升。2021年2月，由BIO、Informa Pharma Intelligence、QLS联合发布的一份药物临床开发成功率报告（《Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011—2020》）显示，从2011年到2020年，孤儿药（不含肿瘤适应症）从Ⅰ期临床试验到获得美国FDA批准上市的平均成功率为17%，高于整体药物平均开发成功率7.9%。

我国罕见病药物研发也是百舸争流。2021年10月15日，国家卫生健康委对十三届全国人大四次会议第4512号建议进行答复时指出，“目前国内上市的罕见病用药50余种，其中40余种已被纳入国家医保药品目录”。

除了诺华等跨国药企有罕见病药物在我国上市外，我国药企也有产品“走出去”。比如，日前索元生物宣布，其License-out合作伙伴Aytu Biopharma收到美国FDA关于索元生物在研产品DB102用于治疗血管性埃勒斯-当洛综合征（VEDS）的关键性临床试验申请的批准，同时FDA授予DB102用于治疗VEDS的孤儿药资格；西比曼生物宣布，美国FDA已正式批准其核心产品C-CAR039的临床研究申请，将在美国推进后续的临床开发。C-CAR039是一款新型CD19/CD20双靶点CAR-T细胞治疗产品，拟开发用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）。此前，FDA还曾授予C-CAR039孤儿药资格，用于治疗滤泡性淋巴瘤。

罕见病药物License-in更是佳音不断。2021年12月，琅钰集团与Rhythm Pharmaceuticals达成一项独家许可协议，获得后者罕见遗传性肥胖疾病治疗药物Imcivree在中国的开发和商业化权利；2021年3月，琅铧医药与Diurnal Group签订许可协议，获得后者儿童肾上腺皮质功能不全治疗药物Alkindi在大中华区市场开发、注册和商业化的独家权利；2021年2月，畅溪制药与Aerami Therapeutics签署一项独家许可及产品开发协议，获得后者肺动脉高压候选药物AER-901在大中华地区的独家开发和商业化权利。

目前，国内还有北海康成、应诺医药、北京科信必成等专注于罕见病药物研发的企业。罕见病药物研发领域正在吸引越来越多的参与者和投资。波士顿咨询研究称，2030年全球罕见病药物市场规模预计达到1940亿美元。而我国，如果以占全球市场份额5%~7%来估算，2030年将形成600亿~900亿元的市场规模。罕见病药物研发已成为新药研发的主战场之一，相信不远的将来会有更多的药企推出更多罕见病用药，造福罕见病患者。