用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则征求意见

发布日期：2020-08-10 阅读次数：381 来源：中国医药报

摘要：

本报北京讯 （记者陆悦） 8月3日，国家药品监督管理局药品审评中心就《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），面向社会公开征求意见。

真实世界证据（RWE）是药物有效性和安全性评价证据链的重要组成部分，而真实世界数据（RWD）则是产生RWE的基础。《征求意见稿》指出，RWD是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。只有满足适用性的RWD经恰当和充分分析后，才有可能形成RWE。目前RWD普遍存在数据记录、采集、存储等流程缺乏严格质量控制，数据不完整，数据标准和数据模型不统一等问题，影响了对RWD的有效使用。

今年1月，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》（以下简称《真实世界证据指导原则》），为业界利用RWE支持药物研发提供了科学可行的指导意见。《征求意见稿》是《真实世界证据指导原则》的配套和补充文件，全面阐述了RWD的定义、来源、评价、治理、标准、安全合规、质量保障、适用性等内容，并对RWD给出具体要求和指导性建议，以帮助申办者更好地进行数据治理，评估RWD的适用性，为产生有效的RWE做好充分准备。

在RWD适用性评价方面，《征求意见稿》详细介绍了基于特定的研究目的和监管决策用途，如何对RWD进行适用性评价。该文件还首次给出业内普遍适用的数据治理的正式定义，以及数据治理的完整过程；在数据处理模型上也与国际接轨，采用CDM模型提出通用数据模型应遵循的原则，并在附录中详尽提供了RWD治理流程的案例。