我国CAR-T疗法市场前景向好

发布日期：2021-09-27 阅读次数：11062 来源：中国医药报

摘要：

□ 王宇恒

9月初，国家药监局（NMPA）官网发布公告称，上海药明巨诺生物科技有限公司（以下简称药明巨诺）申报的1类新药靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液在国内获批上市，用于治疗经过二线或以上全身性治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。这距离今年6月我国首款CAR-T细胞治疗产品复星凯特生物技术有限公司的阿基仑赛注射液获批上市仅过去两个多月。值得一提的是，这也是全球第六款CAR-T细胞治疗产品（见表）。

与阿基仑赛注射液由Kite Pharma的Yescarta经过技术转移而进行本地化生产得来不同的是，瑞基奥仑赛注射液是建立在美国Juno公司Liso-cel基础上自主研发的CAR-T疗法，是我国首款1类生物制品CAR-T产品。

CAR-T疗法也被称为“嵌合抗原受体T细胞疗法”。正常人体内的T细胞可以杀灭癌细胞，但是癌症患者体内的T细胞丧失了这种功能，CAR-T疗法就是将癌症患者体内的T细胞分离出来，利用基因工程技术对其进行改造，给T细胞装上识别癌细胞表面抗原的“嵌合抗原受体”（CAR），让它们恢复抗击癌细胞的功能，然后再把它们输回人体去对抗癌细胞，从而达到治疗癌症的作用。

CAR-T疗法价格有望下调

在一项名为RELIANCE的前瞻性、单臂、多中心、Ⅱ期的关键性研究结果显示，瑞基奥仑赛注射液在治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者时取得了积极结果。药明巨诺2020年在美国血液学会年会（ASH）上公布的数据显示，瑞基奥仑赛注射液在接受既往重度治疗且风险较高的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者中的安全性可能会更好。Insight数据库显示，目前，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液在国内登记了4项临床试验，其中包括2项Ⅱ期临床试验，分别针对复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和复发难治性套细胞淋巴瘤。药明巨诺是国内首个获得以CD19为靶点的CAR-T细胞治疗产品IND（新药临床试验申请）临床批件的企业，领跑我国CAR-T临床研究。

关于CAR-T疗法的价格，目前，国外制药公司，如诺华制药的Kymriah（替沙来塞）售价为47.5万美元；吉利德的Yescarta售价为37.3万美元；百时美施贵宝的Abecma售价为41.95美元，Breyanzi售价为41.03万美元。

7月30日，国家医保局发布《关于公示2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查药品及信息的公告》，复星凯特的阿基仑赛注射液被纳入其中。复星凯特方面透露，公司正在主动配合国家医保部门以提升患者的用药可及性；国家医保局方面也明确，一些价格较为昂贵的药品通过初步形式审查仅表示经初步审核该药品符合申报条件，获得了进入下一个调整环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录，还要接受包括经济性等方面的严格评审，独家药品还要经过价格谈判，谈判成功的才能进入医保目录。在没有竞品上市之前，CAR-T疗法还可以继续保持高价，但是随着该类产品获批企业数量的增加，价格也会逐渐下调。

CAR-T赛道热度不减

近年来，大量资本涌入CAR-T赛道，不少企业纷纷融资、上市，头部企业有复星凯特、药明巨诺、传奇生物、永泰生物、科济生物等，相关临床试验也呈井喷之势。据兴业证券研报数据显示，目前美国和中国细胞治疗研究数量为全球最多。

2020年至2021年，美国该类产品IND的数量从479起增长到654起，中国该类产品IND的数量从264起增长到420起。随着CAR-T热度上升，越来越多的国内企业涌入其中，主要分为三类：一是与海外大型药企合资进行成熟产品的引进与本地化生产的企业，如复星凯特；二是寻求全球化合作的企业，如传奇生物；三是进行自主研发的企业，如永泰生物、科济生物等。毫无疑问，CAR-T赛道具有较好的市场前景。

根据弗若斯特沙利文数据显示，全球CAR-T疗法市场规模已从2017年的0.1亿美元增长至2020年的11亿美元，预计2030年将进一步增长至218亿美元。而我国CAR-T市场有望在2021年启动增长，市场规模为2亿元，2024年和2030年市场规模将分别进一步增长至53亿元和289亿元，2024年至2030年年复合增长率将达到32.6%。

值得一提的是，目前，传奇生物的BCMA CAR-T（cilta-cel）也已进入临床试验后期阶段，该产品获得了我国首个突破性疗法认定。今年5月，Cilta-cel的生物制品许可申请（BLA）获得美国食品药品管理局（FDA）受理。如果Cilta-cel最终能够顺利获批，那么我国首款国产CAR-T疗法将正式走出国门，进军国际市场。