海曲泊帕乙醇胺片等两款创新药获批上市

发布日期：2021-06-18 阅读次数：11101 来源：中国医药报

摘要：

本报北京讯 6月17日，国家药监局发布通知称，通过优先审评审批程序，批准江苏恒瑞医药股份有限公司申报的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片和罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散上市。

海曲泊帕乙醇胺片是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者，其中SAA适应症为附条件批准。海曲泊帕乙醇胺为小分子人血小板生成素受体激动剂，该品种的上市为ITP和SAA患者提供了新的治疗选择。

利司扑兰口服溶液用散为儿童罕见病治疗药品，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。利司扑兰直接靶向疾病的潜在分子缺陷，增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生。该品种的上市为脊髓性肌萎缩症患者提供了新的治疗选择。（国讯）