用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则发布

发布日期：2021-04-20 阅读次数：10617 来源：中国医药报

摘要：

本报北京讯 （记者落楠） 4月15日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》，指导和规范申办者利用真实世界数据生成真实世界证据支持药物研发。该指导原则从真实世界数据的定义、来源、评价、治理、安全合规、质量保障等方面给出具体要求和指导性建议，以帮助申办者更好地进行数据治理，评估真实世界数据的适用性。

真实世界证据是药物有效性和安全性评价证据链的重要组成部分，其产生以真实世界数据为基础。真实世界数据是来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。如何使收集的真实世界数据能够成为或经治理后能够成为满足临床研究目的所需的分析数据，以及如何评估真实世界数据是否适用于产生真实世界证据，是使用真实世界数据形成真实世界证据支持药物监管决策的关键问题。

该指导原则指出，药物研发有关的真实世界数据主要包括在真实医疗环境下诊疗过程的记录数据（如电子病历），以及各种观察性研究数据等。此类数据可以是开展真实世界研究前已收集的数据，也可以是为了开展真实世界研究而新收集的数据。常见的真实世界数据来源有医院信息系统数据、医保支付数据、登记研究数据、药品安全性主动监测数据、自然人群队列数据、患者报告结局数据等。

该指导原则明确，真实世界数据的适用性评价应基于特定的研究目的和监管决策用途，并阐述了真实世界数据的数据治理和数据管理、源数据的适用性评价以及经治理数据的适用性评价等具体内容。对于真实世界数据治理，该指导原则提出了在个人信息保护和数据安全性处理、数据提取、数据清洗、数据转化等环节的要求和建议。

该指导原则强调，为充分保护患者的安全和权益，获取和使用真实世界数据以开展真实世界研究，须通过伦理委员会的审查批准。应依照国家法律法规、行业监管要求等做好数据安全管理工作，对承载健康医疗数据的信息系统和网络设施以及云平台等进行必要的安全保护。应建立完整的质量管理体系，以规范真实世界数据的处理流程，并在实际工作中持续优化、完善。

该指导原则还鼓励申请人与监管机构及时沟通交流，以保证真实世界数据的质量符合监管要求。相关内容表示，在真实世界研究正式开始前，可基于整体研发策略和具体研究方案等，就真实世界数据是否支持产生真实世界证据进行交流。在研究进行中，如果根据研究实施中的变化情况对数据治理计划进行调整，申办者需衡量数据治理计划调整对试验目标的潜在影响，向监管机构说明调整的充分理由并征得其同意，同时递交更新的研究方案和数据治理计划书。在研究完成后和递交资料前，申办者可与监管机构咨询递交资料和数据库进行沟通。